Tumore al pancreas metastatico: il nuovo farmaco daraxonrasib dall’USA all’Europa

Per i pazienti con tumore al pancreas metastatico, una delle neoplasie più aggressive e letali, ogni mese di vita guadagnato rappresenta un traguardo importante. Negli ultimi anni, infatti, in molti hanno raccontato i “viaggi della speranza” verso gli Stati Uniti, dove alcuni malati si sono recati per accedere a nuove terapie non ancora disponibili in Europa. Oggi uno di questi trattamenti, il daraxonrasib, definito da molti “farmaco della speranza”, è un passo più vicino ai pazienti europei.

Dopo l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel mese di agosto, il medicinale ha infatti ricevuto il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), che ne ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) nell’Unione europea.

Cos’è daraxonrasib e perché è considerato un farmaco innovativo

Daraxonrasib è un farmaco mirato (targeted therapy) sviluppato per colpire specificamente le cellule tumorali del cancro al pancreas che presentano alterazioni nelle proteine Ras, tra i principali motori della crescita e della sopravvivenza cellulare in molti tumori solidi.

Secondo il parere ufficiale del CHMP pubblicato sul sito dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), la valutazione del medicinale si è basata su un profilo beneficio/rischio ritenuto favorevole in pazienti con poche alternative terapeutiche e prognosi molto sfavorevole.

A chi è destinato il nuovo farmaco per il tumore al pancreas

Daraxonrasib è indicato per gli adulti con tumore del pancreas metastatico, in particolare:

• pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico;
• già sottoposti ad almeno una precedente linea di terapia sistemica (per esempio chemioterapia di prima linea);
• il cui tumore è progredito o peggiorato nonostante i trattamenti standard.

In questa fase avanzata di malattia, le chemioterapie standard offrono benefici limitati, con una sopravvivenza mediana intorno a 6,7 mesi e una tossicità spesso rilevante. Per questo daraxonrasib è stato considerato dall’EMA un medicinale prioritario, meritevole di un’iter di valutazione accelerato, ridotto a meno di 150 giorni rispetto ai 210 previsti dalle procedure ordinarie.

Come agisce: inibizione mirata delle proteine Ras

Il principio attivo di daraxonrasib è un inibitore di Ras. Le proteine Ras regolano la crescita e la sopravvivenza delle cellule; quando sono mutate, come spesso accade nel tumore al pancreas, possono restare cronicamente attivate e alimentare la proliferazione tumorale.

Daraxonrasib agisce legandosi a una proteina chiamata ciclofilina A. Questo legame forma un complesso che si associa alle proteine Ras mutanti, bloccandone l’attività. Il risultato è un arresto dei segnali di crescita del tumore, un aumento della morte delle cellule tumorali (apoptosi) e un rallentamento della progressione della malattia.

I risultati della sperimentazione internazionale

L’efficacia e la sicurezza di daraxonrasib sono state valutate in una sperimentazione internazionale che ha coinvolto circa 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico. Di questi, il 92% presentava una mutazione Ras G12, tra le più comuni in questo tumore.

Nei pazienti trattati con daraxonrasib, la sopravvivenza mediana globale è stata di 12,4 mesi, contro i 6,7 mesi registrati nel gruppo trattato con chemioterapia standard. In termini pratici, il farmaco ha raddoppiato la durata mediana di vita in un contesto clinico in cui, fino ad oggi, i miglioramenti sono stati estremamente limitati.

Il ruolo dell’EMA e i prossimi passaggi in Europa

Il CHMP dell’EMA ha espresso un parere positivo raccomandando il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio di daraxonrasib nell’Unione europea. Si tratta di una fase cruciale del percorso regolatorio: secondo le procedure europee, la raccomandazione del CHMP sarà ora trasmessa alla Commissione europea, incaricata di adottare la decisione finale valida in tutti gli Stati membri.

Una volta concessa l’AIC a livello europeo, la palla passa ai singoli Paesi: prezzo e rimborsabilità del nuovo farmaco saranno infatti stabiliti dalle autorità nazionali competenti. Solo dopo queste decisioni i pazienti potranno effettivamente accedere al trattamento nei centri oncologici del proprio Paese, preferibilmente nell’ambito di reti e centri esperti in tumore al pancreas.

Cosa cambia per i pazienti con tumore al pancreas metastatico

L’arrivo di daraxonrasib in Europa potrebbe ridurre la necessità di viaggi all’estero e di costose raccolte fondi per raggiungere strutture statunitensi, permettendo a più pazienti di accedere a una terapia innovativa vicino a casa. Pur non essendo una cura definitiva, il raddoppio della sopravvivenza mediana rappresenta un progresso clinicamente rilevante in una malattia con poche opzioni.

È importante ricordare che ogni caso è diverso: indicazioni, rischi e benefici di daraxonrasib devono essere valutati insieme all’oncologo di riferimento, all’interno di un percorso personalizzato di cura.

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